Proponemos la caracterización de diferentes líneas de motoneuronas obtenidas mediante la inducción de células madres pluripotentes y la validación de un modelo celular único para la ELA basado en la utilización de linfoblastos de pacientes. En estos modelos se estudiará la recuperación del equilibrio proteostático tras el tratamiento con pequeñas moléculas diseñadas ad hoc. Determinaremos los niveles de autofagia y mitofagia, estrés oxidativo, neuroinflamación, y fosforilación y localización de TDP43, cuyo acúmulo es una de las características predominantes en esta patología.

 

La evaluación de los diferentes fármacos innovadores preparados a lo largo del proyecto tales como inhibidores de diversas proteínas quinasas; activadores de Nfr2 antioxidantes; moduladores de la mitofagia, etc. en los diferentes modelos celulares genéticamente caracterizados, permitirán definir un patrón de tratamiento personalizado para cada grupo de pacientes de ELA que aumenten el éxito de los desarrollos clínicos.

 

Los mejores candidatos encontrados en los modelos celulares humanos serán evaluados en modelos transgénicos in vivo con sobreexpresión de TPD43, con el fin de aumentar su éxito en la traslación final a los pacientes. Este programa contempla también el estudio de la eficacia de tideglusib, un inhibidor de quinasas procedente del grupo de QMBT del CIB-CSIC y en desarrollo clínico actualmente, en estos modelos de enfermedad, así como en una experiencia piloto en un pequeño número de pacientes para su posible reposicionamiento en el tratamiento de la ELA.

 
  • GENERACIÓN Y CARACTERIZACIÓN DE MODELOS CELULARES BASADOS EN MUESTRAS HUMANAS PARA EL ESTUDIO DE LA ELA BASADOS EN MUESTRAS DE PACIENTES

 

  • DISEÑO y DESARROLLO DE AGENTES TERAPÉUTICOS MODULADORES DE LA HOMEOSTASIS DE TDP-43

 

  •  VALIDACIÓN DE LA EFICACIA DE LOS CANDIDATOS A FÁRMACOS PARA LA ELA

 

  • REPOSICIONAMIENTO DE TIDEGLUSIB PARA EL TRATAMIENTO DE LA ELA

     

 

 

ELA-Madrid Noticias

Los investigadores del Proyecto ELA-MADRID participan con 3 ponencias y 4 pósters en el International Workshop on ALS. New Genes, New Treatments, New Hopes.
Celebrado en Madrid los días 30 y 31 de Octubre de 2019.

 

 
 

 
 

CONTACTO:


 


 

 Coordinadora:

Ana Martínez (Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.)

Gestora del Proyecto:

Isabela Alonso(Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.)

Centro de Investigaciones Biológicas (CIB-CSIC)

C/Ramiro de Maeztu, 9

28006 MADRID

 

 

 

 

 

 

             Proyecto ELA-MADRID.B2017/BMD-3813

 

 Proyecto financiado por la Comunidad de Madrid y la Unión Europea